跳转至

AI 药物发现全景

最后更新：2026-04-24

AI 药物发现是 AI 医疗最大融资赛道——累计投资 $50B+，但 至 2026 初仍无完全 AI 发现的药物上市。"Demo 精彩、临床漫长"是行业写照。AlphaFold 2/3（DeepMind 2020/2024）彻底改变蛋白质结构预测，RFdiffusion（Baker Lab）主导蛋白设计，但药物候选分子 → Phase 3 仍需 8-12 年。

一句话结论

AI 药物发现 2026 格局：蛋白质预测 AlphaFold 3 独霸；药物候选分子 Isomorphic / Recursion / Insilico / Absci 四强；Phase 3 成功案例 2026-2028 有望第一例。即使突破，规模化仍 10+ 年。

三条关键要点

  1. AlphaFold 2（2020）→ AlphaFold 3（2024） 让蛋白质结构预测从"十年一个"变"分钟一个"
  2. Isomorphic Labs（Google DeepMind 旗下） 是最大希望：Novartis + Eli Lilly 合作
  3. AI 发现药物 2026-2030 第一个 FDA 批准 是行业里程碑

四大核心技术

1 · 蛋白质结构预测

  • AlphaFold 2（2020）：CASP 14 震撼
  • AlphaFold 3（2024-05）：可预测小分子 + DNA + RNA 复合体
  • ESMFold（Meta）：百万蛋白规模
  • RoseTTAFold（Baker Lab）

2 · 蛋白质设计 / 从头设计

  • RFdiffusion（Baker Lab）：扩散模型设计新蛋白
  • ProteinMPNN：序列设计
  • Generate Biomedicines：商业化平台

3 · 小分子 AI 设计

  • Isomorphic Labs：AlphaFold-style 小分子 + 靶点
  • Recursion：表型筛选 + ML
  • Insilico Medicine：端到端 AI 药物发现

4 · AI 临床试验

  • Owkin：AI 辅助临床试验
  • Tempus：精准医疗 + 临床数据

公司矩阵

公司 定位 估值（2025）
Isomorphic Labs 多靶点 AI 发现 ~$5B
Recursion Pharma 表型 + ML 上市（波动）
Insilico Medicine 端到端 $1B+
Absci 蛋白设计 上市
Generate Biomedicines 从头蛋白 $1.7B
BenevolentAI AI 药物 上市（困难）
Atomwise 小分子 私有
Exscientia 被收购

Pipeline 状态（2026-Q1）

  • Phase 1：100+ AI 设计药物
  • Phase 2：~20
  • Phase 3：~5（包括 Insilico ISM001）
  • 批准：0（仍未）

Pfizer / Merck / Novartis 等 Big Pharma 策略

  • Novartis + Isomorphic（2024 deal）
  • Eli Lilly + Isomorphic
  • Bayer、Merck 各自 AI 部门
  • Pfizer 2024 AI 转型计划

挑战

  1. 数据稀缺 / 质量
  2. 临床试验仍 10 年
  3. FDA / EMA 对 AI 设计药物审批路径不明
  4. 知识产权复杂

2026 关键变量

  1. Isomorphic 公开 Phase 1/2 结果
  2. 第一个 AI 发现药物 Phase 3 成功
  3. AlphaFold 4（若有）
  4. FDA AI/ML SOFTWARE AS MEDICAL DEVICE 新指南

用 基准率 框架 看

历史基准率： - 传统药物发现：10-15 年、\(1-2B 成本、**10% 临床成功率** - **AI 药物（推测）**：**5-8 年、\)300-500M、15-20%** 成功率（if works）

实际验证要等 Phase 3 结果——2026-2030 是见真章的窗口。

我的判断

  1. AlphaFold 3 是 AI 医疗的 GPT 时刻 —— 已改变研究范式
  2. 真正药物批准仍 2-3 年：Isomorphic / Recursion 最近
  3. Big Pharma 收购 AI 创业公司 会加速 2026-2027
  4. AI 药物发现商业化 2030+ 才规模化

我可能错在哪里：Isomorphic 2026 Phase 3 成功，AI 药物发现提前突破。

延伸阅读